Компания PTC Терапевтика $20 млн вехой на горизонте (PTCT)

Dikarka | Просмотров: 149





--- Масло Перенапряжений 6. 2% Как Перенасыщение участков ОПЕК сократить


--- Покупка дома как пара: какие изменения, что не'т

Компания PTC therapeutics Іпсбыл. (PTCT) запустили клиническое испытание фазы 2 для RG7916 препарат для лечения Тип 2 и Тип 3 Спинальная мышечная атрофия в педиатрических и взрослых пациентов.
Из двух частей исследовании фазы 2 из RG7916 будет оценивать безопасность пероральной формы препарата, его переносимости и эффективности лечения Тип 2 и Тип 3 Спинальная мышечная атрофия (СМА).
В первой части будут оцениваться безопасность и RG7916 по переносимости путем увеличения дозы.
Вторая часть, которая запланирована на 2017 год, будет оценивать эффективность RG7916 препарат против плацебо. Плацебо-это вещество, которое имеет терапевтический эффект, и используется в качестве контроля при тестировании новых лекарств.
Приблизился К $20 Вехой Оплаты
ПТК получите вехой выплаты 20 миллионов долларов от своего партнера по разработке лекарственных препаратов компании Рош Холдинг АГ, как только он инициирует второй части 2-й этап исследования. (Для больше, см. Биоген представляет нда для СМА наркотиков. )
Компания PTC therapeutics-это также планирует инициировать подобные двухэтапного исследования для оценки RG7916 для лечения I типа СМА.
Другие процедуры разрабатывается для 1 типа СМА относятся AVXS-101 препарат от Авексис Инк. (AVXS), и nusinersen, который совместно разрабатывается Биоген Инк. (BIIB) и Ионис Фармасьютикалс Инк. (Ионов) (для больше, см. Биоген получает конкурс на СМА терапии. )
Спинальная Мышечная Атрофия
СМА-генетическое заболевание, которое влияет на контроль мышечных движений. Это вызвано ухудшением специализированных нервных клеток, называемых двигательных нейронов в спинном мозге и часть мозга, который подключен к спинному мозгу, вызвали мозга. Это может привести к параличу и сложности в выполнении основных задач, таких как глотание и дыхание.
Типы СМА классифицируются в зависимости от возраста, когда болезнь начинает.
Типа 1 начинается СМА у пациентов в возрасте до шести месяцев. Тип 2 СМА начинается с 7 до 18 месяцев, прежде чем ребенок может стоять или ходить самостоятельно. Тип 3 начинается СМА после 18 месяцев, когда ребенок уже может стоять и ходить, в то время как Тип 4 начинается SMA в зрелом возрасте.
СМА, как известно, затрагивает до 10 000 детей во всем мире. Тип I является самым смертоносным и распространена форма болезни, которая приводит к смерти в 90% пациентов до своего второго дня рождения.




Комментарии


Ваше имя:

Комментарий:

ответьте цифрой: дeвять + пять =



Компания PTC Терапевтика $20 млн вехой на горизонте (PTCT)
Компания PTC Терапевтика $20 млн вехой на горизонте (PTCT)